临床试验的设计与分析

第1章 概述

1.1 什么是临床试验？

1.2 临床试验的历史

1.3 监管流程和要求

1.4 新药临床试验申请

1.5 新药上市申请

1.6 临床研发和实践

1.7 本书的主旨和结构

第2章 基本统计概念

2.1 引言

2.2 不确定性和概率

2.3 偏倚和变异性

2.4 混杂效应和相互作用

2.5 描述性统计值和推断性统计值

2.6 假设检验和P值

2.7 临床显著性和等效性

2.8 重复性与外延性

第3章 基本设计考虑

3.1 引言

3.2 临床试验目的

3.3 目标人群和患者选择

3.4 对照的选择

3.5 统计学考虑

3.6 其他问题

3.7 讨论

第4章 随机化和设盲

4.1 引言

4.2 随机化模型

4.3 随机化方法

4.4 随机化的执行

4.5 随机对照试验的外延性

4.6 设盲

4.7 讨论

第5章 临床试验设计

5.1 引言

5.2 平行分组设计

5.3 整群随机化设计

5.4 交叉设计

5.5 剂量递增设计

5.6 富集设计

5.7 成组序贯设计

5.8 安慰剂激发设计

5.9 评估者盲法设计

5.10 讨论

第6章 抗肿瘤药物临床试验的设计

6.1 引言

6.2 工期抗肿瘤药物临床试验的一般考虑因素

6.3 单阶段上下法Ⅰ期研究设计

6.4 工期试验的二阶段上下法设计

6.5 持续再评估法的工期设计

6.6 最佳／可变多阶段设计

6.7 随机化Ⅱ期设计

6.8 讨论

第7章 临床试验的分类

7.1 引言

7.2 多中心试验

7.3 优效性试验

7.4 阳性对照和等效性／非劣效性试验

7.5 剂量-效应试验

7.6 联合治疗试验

7.7 桥接研究

7.8 疫苗临床试验

7.9 讨论

第8章 连续型数据的统计分析

8.1 引言

8.2 估计

8.3 统计学检验方法

8.4 方差分析

8.5 协方差分析

8.6 非参数检验

8.7 重复方法

8.8 讨论

第9章 分类数据分析

9.1 引言

9.2 单样本统计推断

9.3 独立样本推断

9.4 有序分类数据

9.5 合并分类数据

9.6 基于模型的方法

9.7 重复分类数据

9.8 讨论

第10章 截尾数据和期中分析

10.1 引言

10.2 生存函数的估计

10.3 生存函数之间的比较

10.4 COX比例风险模型

10.5 日历时间和信息时间

10.6 成组序贯方法

10.7 讨论

第11章 样本量确定

11.1 引言

11.2 基本概念

11.3 双样本

11.4 多重样本

11.5 截尾数据

11.6 剂量-效应研究

11.7 交叉设计

11.8 等效性试验和非劣效性试验

11.9 抗肿瘤药物临床试验的多阶段设计

11.10 变异性比较

11.11 讨论

第12章 疗效评价问题

12.1 引言

12.2 基线比较

12.3 意向治疗原则和疗效分析

12.4 协变量校正

12.5 多中心试验

12.6 多重性

12.7 数据监查

12.8 应用遗传信息评价疗效

12.9 重新估计样本量

12.10 讨论

第13章 安全性评估

13.1 引言

13.2 暴露程度

13.3 不良事件的编码

13.4 不良事件分析

13.5 实验室数据的分析

13.6 讨论

第14章 临床试验方案的制订和实施

14.1 引言

14.2 试验方案的结构和组成

14.3 试验方案制订和起草过程中考虑的要点和常见问题

14.4 方案实施过程中的常见偏离

14.5 监查、稽查和视察

14.6 临床试验质量评估

14.7 讨论

第15章 临床数据管理

15.1 引言

15.2 法规要求

15.3 病例报告表的设计

15.4 数据库的开发

15.5 数据的录入、质疑和更正

15.6 数据的验证和质量

15.7 数据库的锁定、存档和转移

15.8 讨论

参考文献

附录A 表格

附录B SAS程序

汉英对照术语表

英汉对照术语表

国内引进出版的第一部关于药物临床试验设计与分析的专业著作。由两位具有丰富理论与实践经验的华裔科学家编著。作者用通俗的语言阐述了复杂的药学、医学和统计学问题，内容涉及药物研发的基本流程、监管程序和相关要求，以及各临床试验阶段和与之对应的概念、统计学解释、设计和分析的基本原理与基本方法，而且选用了大量的临床试验实例以说明、解读这些基本概念与原理。充分体现了临床试验设计和统计分析方法的最新进展，如：新的临床试验设计方法和试验类型，包括组群随机化设计、成组序贯设计、安慰剂激发设计、评估者盲法设计（第5章）；优效性试验、阳性对照和等效性／非劣效性试验、量效关系试验、桥接试验和疫苗临床试验（第7章）；等效性和非劣效性试验的样本量确定以及比较变异性（第11章）；抗肿瘤药物临床试验的设计（第6章）；临床试验数据管理（第15章）等。
对于在药物临床研发领域工作或学习的医师、教师、学生及相关研究人员，以及监管机构的相关工作人员，《临床试验的设计与分析：概念与方法学（第2版）》是一部非常实用有益，且不可缺少的教材或专业参考书。