基因治疗

1 DNA及其在基因治疗中的应用

1.1 NA和RNA分子

1.1.1 染色体和染色质

1.1.2 碱基配对

1.1.3 转录

1.1.4 翻译

1.1.5 互补DNA

1.2 基因表达调控

1.3 DNA分析7

1.3.1 DNA提取和纯化

1.3.2 检测特定的DNA序列

1.4 RNA分析

1.4.1 mRNA的提取和纯化

1.4.2 检测特定的mRNA序列

1.5 蛋白质分析

1.5.1 蛋白质提取和纯化

1.5.2 特异蛋白质的检测

1.6 应用DNA作为药物——基因治疗简介

1.7 结论和总结

参考文献

进一步读物

2 递送DNA到靶组织和靶细胞的方法

2.1 用于DNA递送的病毒载体

2.1.1 逆转录病毒递送载体

2.1.2 腺病毒和腺病毒相关病毒载体

2.1.3 DNA递送的其他病毒方法

2.2 非病毒DNA递送方法

2.2.1 裸DNA

2.2.2 阳离子脂质和多聚物

2.2.3 其他非病毒递送方法

2.3 靶向递送治疗性DNA

2.4 总结和结论

参考文献

3 类基因组计划

3.1 人类基因组图谱

3.1.1 细胞遗传学图谱

3.1.2 遗传图

3.1.3 转录（辐射杂种）图

3.1.4物理图

3.2 人类基因组序列

3.3 基因的鉴别和结构

3.4 人类基因组序列变异和单核苷酸多态性

3.5 结论

3.6 校对时补充的注释

致谢

参考文献

4 单基因病的基因治疗

4.1 囊性纤维化

4.2 严重联合免疫缺陷病

4.2.1 X连锁严重联合免疫缺陷病

4.2.2 腺苷酸脱氨酶和嘌呤核苷酸磷酸化酶缺陷病

4.2.3 其他常染色体隐性严重联合免疫缺陷病

4.3 严重联合免疫缺陷病的体细胞基因治疗

4.3.1 ADA SCID的治疗

4.3.2 ADA SCID基因治疗的逆转录病毒载体

4.3.3 ADA SCID的T淋巴细胞基因治疗

4.3.4 ADA SCID的干细胞基因疗法

4.3.5 干细胞基因治疗的限制因素

4.3.6 X SCID的临床基因治疗

4.4 可选择的载体系统

4.4.1 慢病毒载体

4.4.2 腺病毒相关病毒载体

4.5结论

参考文献

5 癌症的基因治疗方法

6 心血管疾病的基因治疗

7 艾滋病和其他感染性疾病的基因治疗

8 类风湿性关节炎的基因治疗途径

9 神经性疾病的基因治疗

10 异种移植：允诺和问题

术语表

《基因治疗：应用DNA作为药物》对基因治疗所需的技术进行了综述，并列举了这些途径如何应用于临床治疗各种遗传疾病的事例，包括癌症、艾滋病、心血管病和风湿性关节炎。第1章、第2章描述了DNA的结构和基因的调控，综述了治疗性DNA递送到其作用位置的模式。然后详细地描述了人类基因组计划和在人类疾病治疗上的意义。后面各章致力于特定疾病或疾病组的基因治疗，包括疾病的病因学、目前治疗的局限性、正在和将要进行的基因治疗尝试的潜力。第10章讨论了人类器官移植中异体移植的应用，在社会、经济和伦理学层面上对这些技术的优点和不足进行了探讨。
对于正在或将涉及基因治疗试验的科学家和卫生保健人员，《基因治疗：应用DNA作为药物》提供了该项技术的充分背景知识和这些技术是如何应用于临床的细节。对DNA及其治疗潜力感兴趣的生物医学的大学本科生、研究生，《基因治疗：应用DNA作为药物》也是极其有用的；对那些想进一步了解这项令人兴奋的技术的人员，《基因治疗：应用DNA作为药物》也提供了理想的参考材料。