筛选成功转移的细胞扩增培养，最后重新输入患者体内，这种方法叫做体外基因治疗。

体内基因治疗：直接向人体组织细胞中转移基因的治疗方法叫做体内基因治疗。

说明：对于遗传病的治疗最根本的方法是进行基因替换或修复。基因治疗的最佳时期理论上是受精卵时期，这样可以使个体的每个细胞都含有正常基因，但在现实生活中是不可能的，因为不可能人人在受精卵时期进行基因检查。其次是对患者进行相关细胞的基因替换，如：对于遗传性糖尿病患者，只对胰腺的B细胞进行基因替换，该个体就能正常分泌胰岛素，糖尿病得以治疗；但这种局部细胞的基因替换，并没有改变其它部位细胞的基因，如精原细胞，其后代很大可能还会患遗传性糖尿病。

教材拓展

拓展点一 该节内容是对第2节知识的综合运用，是近几年及今后几年高考的主考点。在学习这部分知识时，要注意以下几点：

1.熟练、灵活掌握第2节的基础知识，形成系统的、完善的知识体系

2.目的基因来自其他生物，目的基因和受体细胞的基因构成基因重组，这是基因工程的原理。

3.常考知识为基因操作的基本步骤

4.相关知识为DNA的结构和复制、基因控制蛋白质的合成及对性状的控制、基因突变、酶的性质和作用、其他生物工程等

5.解决的方法是学好相关知识，达到灵活运用程度，进行知识迁移。

拓展点二 基因治疗的过程（以镰刀形细胞贫血症的治疗为例）

步骤 过程 获取正常的血红蛋白基因 用限制性核酸内切酶从人的DNA分子中切取血红蛋白基因 形成重组载体 用同一种限制性核酸内切酶在载体DNA上切开一个切口，用DNA连接酶将正常血红蛋白基因连接在载体DNA上，形成重组载体 重组载体的转化与筛选 将携带正常血红蛋白基因的重组载体导入患者的造血干细胞中，并将重组载体插入到染色体。用选择培养基筛选出含重组质粒的造血干细胞。 将含正常血红蛋白基因的造血干细胞回输给患者骨髓 将携带正常血红蛋白基因的造血干细胞输入患者骨髓中，此造血干细胞产生含正常血红蛋白的红细胞，以根治镰刀形细胞贫血症 拓展点三 利用微生物生产药物的优越性

　　所谓利用微生物生产蛋白质类药物，是指将人们需要的某种蛋白质的编码基因，构建成表达载体后导入微生物，然后利用微生物发酵来生产蛋白质类药物。与传统的制药相比有以下优越性：

　　1.利用活细胞作为表达系统，表达效率高，无需大型装置和大面积厂房就可以生产出大量药品。

　　2.可以解决传统制药中原料来源的不足。例如，胰岛素是治疗糖尿病患者的药物，一名糖尿病患者每年需用的胰岛素需要从40头牛或50头猪的胰脏中才能提取到。1978年科学家用2 000 L大肠杆菌发酵液得到100 g胰岛素，相当于从1 000 kg猪胰脏中提取的量。又如，生长素是治疗侏儒症患者的药物，治疗一名侏儒症患者每年需要从80具尸体的脑下垂体中提取生长素。利用基因工程菌发酵生产就不需要从动物或人体上获取原料。

　　3.降低生产成本，减少生产人员和管理人员。